Traitement de maladies rares et suivi
Le programme de dépistage spécialisé des maladies rares (PDSMR) est un programme d’analyse de l’immunogénicité et de dépistage des biomarqueurs commandité par Sanofi. Ce programme est offert gracieusement aux cliniciens canadiens qui ont des patients atteints de certaines maladies de surcharge lysosomale, y compris la mucopolysaccharidose de type I (MPS-I), la maladie de Pompe, la maladie de Fabry et la maladie de Gaucher. Le PDSMR, qui couvre les tests de dépistage des anticorps anti‑médicament et les tests liés aux événements indésirables, est accessible aux cliniciens qui prennent en charge des patients recevant un traitement mis au point par Sanofi contre ces maladies rares. Le PDSMR comprend également la recherche de biomarqueurs pour aider les cliniciens à suivre l’évolution de la maladie et/ou la réponse au traitement.
Tests de biomarqueurs et d’immunogénicité
Tests d’immunogénicité
Le PDSMR offre des tests d’immunogénicité sans frais, y compris des tests liés aux événements indésirables et des tests de dépistage des anticorps anti-médicament. Ce service est actuellement offert aux cliniciens qui ont des patients ayant reçu un diagnostic de mucopolysaccharidose de type I (MPS-I), de maladie de Fabry, de maladie de Gaucher ou de maladie de Pompe, et recevant un traitement mis au point par Sanofi.
Les tests de dépistage des anticorps anti-médicament comprennent le dosage du taux sérique d’immunoglobulines G spécifiques des traitements développés par Sanofi contre ces maladies de surcharge lysosomale. Des tests d’hypersensibilité comme événement indésirable sont aussi proposés et comprennent la détection du taux sérique d’immunoglobulines E spécifiques de l’allergène pour chaque traitement. Des tests d’analyse plasmatique de l’activation du complément et le dosage de la tryptase sérique permettent d’évaluer les réactions d’hypersensibilité générales.
Des tests de dépistage d’anticorps neutralisants sont aussi offerts pour caractériser la réponse anticorps IgG anti-médicament pour la MPS-I, la maladie de Fabry et la maladie de Pompe.
Analyse de biomarqueurs
Les analyses de biomarqueurs peuvent aider les cliniciens à suivre la progression de la maladie et à évaluer la réponse au traitement, le cas échéant, chez les patients atteints de maladies rares. Le PDSMR commandité par Sanofi propose des outils pour aider les cliniciens qui ont des patients ayant reçu un diagnostic de maladie de surcharge lysosomale, y compris la maladie de Fabry, de Gaucher ou de Pompe. Ces tests de dépistage sont disponibles sans égard au traitement.
Les analyses de biomarqueurs comprennent le taux de GL-3 et de Lyso-GL3 pour les patients atteints de la maladie de Fabry, le taux de Lyso-GL1 pour les patients atteints de la maladie de Gaucher, et le taux de Glc4 pour les patients atteints de la maladie de Pompe.
De plus amples renseignements sur le prélèvement et l’envoi des échantillons sont fournis une fois qu’un compte a été créé.
PDSMR et services de prélèvement d’échantillons
Communiquez avec nous pour obtenir de plus amples renseignements sur le PDSMR et les services de soutien au prélèvement d’échantillons. Pour le test d’immunogénicité du PDSMR et l’analyse des biomarqueurs, des services de soutien au prélèvement d’échantillons sont offerts gratuitement.
Le PDSMR n’est pas destiné à influer, et ne doit pas influer, de quelque façon que ce soit sur le jugement ou sur le libre arbitre d’un clinicien ou d’un patient dans les tests et les options de traitement pour ces maladies. Les cliniciens et les patients doivent toujours envisager la gamme complète de tests et d’options de traitement et sélectionner ceux qui conviennent le mieux.
En plus du PDSMR, Sanofi Canada offre également le programme ItinéRare, un ensemble de services diagnostiques et d’outils commandités mis à la disposition des cliniciens canadiens. ItinéRare offre du soutien pour le diagnostic des maladies de surcharge lysosomale suivantes : la maladie de Pompe, la maladie de Fabry, la maladie de Gaucher, le déficit en sphingomyélinase acide (DSMA) et la mucopolysaccharidose de type I (MPS-I). Ce soutien est offert en collaboration avec Revvity Omics (auparavant PerkinElmer Genomics). Pour les patients traités par un médicament de Sanofi, Sanofi propose le programme de soutien aux patients Rares Ensemble. Ce programme offre une approche personnalisée aux patients atteints de maladies rares recevant un traitement mis au point par Sanofi. Il vise à faciliter le parcours des patients notamment en les aidant à surmonter les obstacles et à avoir accès au traitement et aux services connexes.
